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Koselugo se utiliza para tratar la neurofibromatosis tipo 1 (NF1) en niños de 2 años o más con neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables. Se presenta en cápsulas orales que se toman dos veces al día. Koselugo actúa dirigiéndose a una vía de señalización celular específica que presenta hiperactividad en niños con NF1. Una mutación genética provoca la hiperactividad de la vía de señalización RAF-MEK-ERK, que normalmente controla el crecimiento y la división celular. Cuando se bloquea, provoca un crecimiento celular descontrolado, formando los tumores benignos denominados neurofibromas, característicos de la NF1. Koselugo bloquea específicamente las proteínas MEK1 y MEK2, interruptores clave en el centro de la vía hiperactiva. Esto interrumpe esta cadena de comunicación, bloqueando la señal para el crecimiento celular excesivo. Koselugo (selumetinib) es un inhibidor de la cinasa.